- L’ACTUALITE
- Suite aux tensions d’approvisionnement en médicaments, la SFE se mobilise !
Communiqué de presse du 30/05/2023
Les tensions d’approvisionnement en médicaments se sont accélérées en quelques années puis se sont considérablement aggravées pendant et après la pandémie COVID 19. Il s’agit le plus souvent de médicaments dits « matures », c’est à dire des médicaments anciens, qui peuvent être génériqués et potentiellement vulnérables aux tensions d’approvisionnements et pénuries. Très tôt, des sociétés savantes médicales ont proposé d’établir des listes de médicaments critiques (anesthésie réanimation, oncologie, cardiologie, endocrinologie…etc..) afin que des mesures soient prises pour préserver leur approvisionnement.
Dans le cadre du projet interministériel visant à « poser les jalons d’une nouvelle stratégie de prévention et de gestion des pénuries », des sociétés savantes médicales ont été sollicitées par la direction générale de la santé (DGS) pour créer des listes de médicaments critiques afin d’aider les autorités à proposer des actions supplémentaires de sécurisation d’approvisionnement. Cette démarche doit être saluée, car ce sont les médecins et les pharmaciens de terrain qui sont les plus à même de déterminer, avec leurs patients, l’impact d’une tension ou d’une pénurie de médicaments. L’objectif est d’établir une liste ciblée de médicaments, sur la base d’une prise en charge thérapeutique conforme à l’état de l’art, c’est à dire reposant sur une pratique conforme aux référentiels médicaux (indépendamment d’une situation sanitaire exceptionnelle) et dont la pénurie a un impact significatif sur le pronostic et la qualité de vie des patients. Cette liste n’a pas pour objet de réduire la liste des 6000 médicaments dits « d’intérêt thérapeutique majeur » (MITM), mais de sélectionner des médicaments essentiels et vulnérables pour une stratégie complémentaire de sécurisation d’approvisionnement. La méthodologie utilisée est basée sur une sélection de médicaments MITM, pondérée par une méthode dite « Delphi » auprès d’un panel d’experts médicaux.Une première liste a été établie, par 6 sociétés savantes médicales: la société française d’anesthésie réanimation (SFAR), la société française de cardiologie (SFC), la société française de neurologie (SFN), la société de pathologie infectieuse de langue française (SPILF), la société francophone de néphrologie, dialyse et transplantation (SFNDT) et la société française d’endocrinologie (SFE) avec l’appui de la Société Française de Pharmacie Clinique (SFPC) et de l’OMéDIT PACA-Corse. Cette liste est consolidée par la DGS en intégrant notamment la liste produite antérieurement par l’institut national du cancer (INCa).
Il s’agit donc d’une première liste, nécessairement incomplète car évolutive mais qui valide une méthode de travail qui a permis en quelques semaines de nourrir le projet de nouvelle stratégie de prévention et de gestion des pénuries. Cette liste sera complétée par d’autres représentations médicales.
Signé :
Pr Pierre Albaladejo (SFAR)
Pr Jean Sébastien Hulot (SFC)
Dr Bernard Castan (SPILF)
Pr Sophie Dupont (SFN)
Pr Luc Frimat (SFNDT)
Pr Anne BARLIER (SFE)
Pr Antoine DUPUIS (SFPC)
Pr Stéphane Honoré (SFPC, OMéDIT PACA Corse) - Comprendre les pénuries et ruptures de stock des médicaments
Le nombre de ruptures et risques de ruptures en médicaments essentiels a été multiplié par 4 entre 2008 et 2013: un article en décrit les raisons et mécanismes:
- Prescriptions hors AMM: encadrement et recommandations Temporaires d’utilisation
- La liberté de la prescription
Le médecin est libre de ses prescriptions dans les limites fixées par la loi. Ses prescriptions doivent être celles qu’il estime le plus appropriées compte tenu des circonstances et de l’intérêt du malade.
Mais la liberté de prescription en dehors des indications de l’autorisation de mise sur le marché est désormais encadrée, depuis la loi du 29 décembre 2011 relative à la sécurité sanitaire du médicament et des produits de santé, modifiée par la loi de financement rectificative de la Sécurité sociale pour 2014 (art. L.5121-12-1 et R.5121-76-1 à R.5121-76-8 du CSP).
La prescription en dehors des indications thérapeutiques de l’AMM est possible :
- en l’absence de spécialité de même principe actif, de même dosage et de même forme pharmaceutique disposant d’une AMM ou d’une ATU dans l’indication ou les conditions d’utilisation considérées, et
- dès lors que l’ANSM a émis une recommandation temporaire d’utilisation (RTU) de la spécialité dans cette indication ou dans ces conditions, et
- que le prescripteur juge indispensable le recours à cette spécialité pour améliorer ou stabiliser l’état clinique du patient.
Les Recommandations Temporaires d’utilisation (RTU) définissent l’indication dérogatoire à l’AMM et les conditions d’utilisation dans cette indication. Elles sont assorties d’un protocole de recueil d’informations sur l’efficacité, la sécurité et les conditions réelles d’utilisation de la spécialité.
Le prescripteur doit informer le patient que la prescription de la spécialité n’est pas conforme à son AMM et porter sur l’ordonnance la mention « prescription hors AMM » ou « prescription sous recommandation temporaire d’utilisation »
En l’absence de RTU dans l’indication ou les conditions d’utilisation considérées, une spécialité pharmaceutique peut faire l’objet d’une prescription non conforme à son AMM :
- en l’absence d’alternative médicamenteuse appropriée disposant d’une autorisation de mise sur le marché ou d’une autorisation temporaire d’utilisation, et
- sous réserve que le prescripteur juge indispensable, au regard des données acquises de la science, le recours à cette spécialité pour améliorer ou stabiliser l’état clinique de son patient.
Le prescripteur doit informer le patient que la prescription de la spécialité n’est pas conforme à son AMM et porter sur l’ordonnance la mention « prescription hors AMM » ou « prescription sous recommandation temporaire d’utilisation ».
Les spécialités faisant l’objet d’une RTU et prescrites dans les conditions prévues par cette RTU peuvent faire l’objet d’une prise en charge ou d’un remboursement. La base de remboursement ou de prise en charge est identique à celle de la ou des indications déjà prises en charge.-
La qualité de la prescription
La prescription doit être fondée sur les données acquises de la science (art. R.4127-32 du CSP) et éloignée de tout charlatanisme (art. R.4127-39 du CSP). Les connaissances du prescripteur doivent être actualisées (obligation de développement professionnel continu ; art. R. 4127-11 du CSP). Les prescriptions doivent être rédigées avec clarté. Le médecin doit veiller à leur compréhension par le patient ou son entourage. Il doit rechercher leur bonne exécution (art. R.4127-34 du CSP).
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Le principe d’économie
Le médecin doit limiter ses prescriptions et ses actes à ce qui est nécessaire à la qualité, la sécurité et l’efficacité des soins (code de déontologie) ou observer, dans ses actes et prescriptions, la plus stricte économie compatible avec la qualité, la sécurité et l’efficacité des soins (art. L. 162-2-1 du code de la Sécurité sociale et R.4127-8 du CSP).
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Les dispositions relatives à l’assurance maladie: dispositions générales (art. R.5123-1 du CSP, art. R.161-45 du code de la Sécurité sociale [CSS])
Elles s’appliquent à tous les médicaments, qu’ils soient de prescription obligatoire ou non, dès lors qu’ils sont présentés au remboursement par l’assurance maladie. L’ordonnance est en effet l’un des documents qui permet l’ouverture des droits au remboursement ou à la prise en charge des soins. Ces dispositions s’appliquent quelle que soit la forme de l’ordonnance (papier ou électronique).
Pour permettre la prise en charge d’un patient par l’assurance maladie, l’ordonnance doit obligatoirement comporter les mentions suivantes :
- l’identification du prescripteur (avec son numéro Adeli/RPPS), et le cas échéant l’identifiant de la structure d’activité au titre de laquelle est établie l’ordonnance,
- les nom et prénom du patient bénéficiaire des prestations,
- la date de la prescription et la référence permettant le rapprochement avec la feuille de soins,
- le nom de marque du médicament ou la dénomination commune (DC) du principe actif,
- la posologie,
- la durée de traitement ou le nombre d’unités de conditionnement,
- la signature du prescripteur.
Toute prescription portant sur une indication thérapeutique non remboursée par l’assurance maladie doit être signalée par le prescripteur par la mention « non remboursable » (NR). Toutefois, en cas de prescription hors AMM, la mention « prescription hors AMM » se substitue à la mention NR. Pour les spécialités faisant l’objet d’une RTU (cf. supra), la prise en charge ou le remboursement est possible dans le cadre défini par la recommandation temporaire d’utilisation.
L’ordonnance doit être établie en double exemplaire : l’un est la propriété du malade, l’autre est destiné aux caisses d’assurance maladie (arrêté du 29 août 1983)
- Autorisations temporaires d’utilisation (ATU) de médicaments
Autorisations temporaires d’utilisation (ATU) de médicaments : dispositions législatives et réglementaires
En France, l’utilisation exceptionnelle de spécialités pharmaceutiques ne bénéficiant pas d’une AMM et ne faisant pas l’objet d’un essai clinique est conditionnée à l’obtention préalable d’une ATU. Les ATU sont délivrées par l’ANSM à titre exceptionnel afin de traiter des maladies graves ou rares lorsqu’il n’existe pas d’autre traitement approp rié et que la mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée.
En pratique, elles sont de deux types :
- L’ATU dite de cohorte (ATUc), concerne des médicaments dont l’efficacité et la sécurité d’emploi sont fortement présumées et destinés à un groupe ou sous-groupe de patients traités et surveillés suivant des critères définis dans un protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil d’informations (PUT).
Elle est délivrée à la demande du titulaire des droits d’exploitation, qui a déposé ou s’est engagé à déposer une demande d’AMM dans un délai fixé.
Un dispositif appelé Protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil d’informations (PUT), établi entre l’ANSM et le titulaire des droits d’exploitation du médicament est mis en place afin de fixer les modalités de suivi des patients traités ainsi que le recueil de données portant sur l’efficacité, les effets indésirables, les conditions réelles d’utilisation ainsi que les caractéristiques de la population bénéficiant du médicament autorisé.
Cependant, l’utilisation de spécialités bénéficiant d’une ATU ne peut se substituer à un essai clinique et n’a pas d’objectif d’investigation. En effet, à un stade précoce du développement des médicaments, les essais cliniques doivent toujours être privilégiés.
La décision d’ATU ne doit pas freiner la mise en œuvre ou la poursuite d’essais cliniques permettant d’apporter des réponses précises et indispensables sur le rapport bénéfice/risque d’un médicament - L’ATU dite nominative (ATUn) est délivrée pour un seul patient nommément désigné et ne pouvant participer à une recherche biomédicale, à la demande et sous la responsabilité du médecin prescripteur, dès lors que le médicament est susceptible de présenter un bénéfice pour ce patient ; il s’agit de médicaments dont le rapport efficacité/sécurité est présumé favorable pour ces patients au vu des données disponibles.
Les ATUn font l’objet de nouvelles modalités de demande (cf infra)
De nouvelles modalités de demandes des ATU nominatives depuis septembre 2018
Un nouveau dispositif de traitement des demandes d’Autorisation Temporaire d’Utilisation nominatives (ATUn) d’un médicament est en application depuis le 17 septembre 2018, dans le cadre du programme de modernisation et de transparence de l’ANSM. Il repose sur un guichet unique mis à la disposition des professionnels de santé afin de simplifier les modalités de demandes des ATU et les échanges entre médecins prescripteurs et l’Agence.
- Les ATUn sont délivrées par l’ANSM, pour des patients ne pouvant pas être inclus dans un essai clinique, pour des médicaments ne disposant pas d’une autorisation de mise sur le marché, mais dont on peut présumer qu’ils apportent un bénéfice clinique. Elles permettent à des patients atteints de maladies rares ou graves, d’accéder à un traitement lorsqu’il n’existe pas d’alternative appropriée disponible sur le marché et que le tr aitement ne peut être différé.
- Les nouveaux documents qui doivent être utilisés par les prescripteurs sont disponibles sur le site internet de l’ANSM. Ils comprennent :
- Le référentiel des spécialités délivrées dans le cadre des ATU. Il compte près de 170 « Fiches produits », soit la grande majorité des produits disponibles en ATUn, pour lesquels sont précisés les critères d’octroi des ATU issus des situations cliniques couramment rencontrées par les praticiens et motivant les décisions ainsi que d’autres informations relatives aux spécialités (RCP…). Les demandes qui seront conformes à ces critères d’octroi bénéficieront d’un traitement plus rapide.
Certains produits prescrits très rarement pourront ne pas figurer dans ce référentiel, toutefois des autorisations pourront être octroyées pour ces derniers après évaluation de la situation clinique du patient et des justifications scientifiques. - Le nouveau formulaire de demande d’ATUn intégrant ces nouvelles dispositions qui doit être utilisé à compter du 17 septembre 2018.
- Le référentiel des spécialités délivrées dans le cadre des ATU. Il compte près de 170 « Fiches produits », soit la grande majorité des produits disponibles en ATUn, pour lesquels sont précisés les critères d’octroi des ATU issus des situations cliniques couramment rencontrées par les praticiens et motivant les décisions ainsi que d’autres informations relatives aux spécialités (RCP…). Les demandes qui seront conformes à ces critères d’octroi bénéficieront d’un traitement plus rapide.
- Pour aider les prescripteurs dans cette nouvelle démarche, deux documents d’information de l’ANSM peuvent être consultés :
Plus de précisions:
- La rubrique ATU du site de l’ANSM Le point d’information de l’ANSM sur les nouvelles modalités de demande des ATUn (17/09/2018)
- L’ATU dite de cohorte (ATUc), concerne des médicaments dont l’efficacité et la sécurité d’emploi sont fortement présumées et destinés à un groupe ou sous-groupe de patients traités et surveillés suivant des critères définis dans un protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil d’informations (PUT).
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